當製藥業花費十年、耗資數十億美元開發一款新藥，其成功率仍不足一成時，人工智能正悄然改寫這道產業方程式。總部設於香港的AI製藥公司Insilico Medicine，以生成式AI從零到一設計出抗肺纖維化藥物Rentosertib，並於2025年在《自然醫學》期刊發表令人矚目的二期臨床試驗結果，預計今年內啟動三期試驗，有望成為全球首款走完完整AI設計流程並進入三期的新藥。

Rentosertib的誕生過程本身已是一次工業史上的里程碑。Insilico Medicine的研究團隊同時使用AI尋找致病靶點，以及用生成式AI設計具體分子結構——這是製藥史上首次「從頭到尾」皆由AI驅動的新藥開發案例。傳統藥物研發中，光是篩選出潛在靶點往往需要三至五年；而Insilico Medicine的AI平台將這一過程壓縮至不足兩年，大幅降低了早期研發的人力與時間成本。

二期臨床試驗的數據直接印證了這條新路線的可行性。接受60毫克每日一次Rentosertib的患者，肺功能指標強制肺活量（FVC）平均改善達+98.4毫升；而安慰劑組同期卻出現平均−20.3毫升的下滑。兩組之間約120毫升的差距，對於特發性肺纖維化（IPF）這類進行性惡化的罕見肺病患者而言，具有顯著臨床意義。這份試驗結果不僅發表於《自然醫學》，更獲得哈佛商學院收錄為案例教材，被視為AI製藥的標誌性突破。

IPF是一種致命的慢性肺部疾病，全球每年新增患者逾五萬，現有療法僅能減緩惡化，無法逆轉病情。Rentosertib鎖定的靶點TNIK，是Insilico Medicine旗下AI系統在分析大量基因組與蛋白質數據後所識別的新型致病機制。正是這種AI引導下的靶點挖掘能力，讓公司得以進入傳統製藥公司從未涉足的研究方向。

這一案例對整個製藥產業的啟示意義，遠超過一款藥物本身。目前全球有逾百種AI輔助研發的候選分子進入各期臨床，2026年將陸續迎來多項關鍵試驗讀數。若Rentosertib能順利通過三期試驗，AI製藥的商業模式將獲得最具說服力的驗證，促使更多藥廠加速AI佈局，徹底重塑一個年產值逾一兆美元的全球產業。此刻，製藥業正站在歷史的拐點——這場由算法驅動的藥物革命，或已正式拉開序幕。